Léčba ALS pomocí kmenových buněk

Nejnovější poznatky ve výzkumu kmenových buněk u nemoci ALS přinesly nedávno publikované vědecké studie. Ty prokázaly, že aplikace kmenových buněk u pacientů s ALS je zcela bezpečná, přináší pozitivní efekt v podobě zpomalení progrese nemoci, či dokonce zlepšení základních motorických funkcí, a to vše na delší dobu než působí jediný na českém trhu registrovaný lék obsahující účinnou látku riluzol.

Minulost, přítomnost a budoucnost kmenových buněk v klinických studiích u ALS a nutnost jejich rychlého přenosu ke klinickému zkoušení přesvědčivě shrnuje přehled vynikajícího odborníka na kmenové buňky profesora Cliva N. Svendsena z Kalifornského Ústavu Regenerativní Medicíny v Los Angeles (Thomsen et al., Experimental Neurology 2014). Důvodem pro využívání v klinice je fakt, že se jedná o smrtelné onemocnění, pacienti velmi trpí a nemají dostupnou účinnou léčbu. Kmenové buňky mají positivní účinky na průběh onemocnění.

Působení mesenchymálních kmenových buněk, které rovněž klinicky zkouší česká spin-off firma Ústavu experimentální medicíny AVČR Bioinova s.r.o. je plně v souladu se světovými vědeckými poznatky, které jsou publikovány v desítce nadějných studií v letech 2009-2016. Je dostatečně zdůvodněn i mechanismus působení těchto kmenových buněk, které produkují faktory podporující obnovu funkce nervových buněk, působí proti jejich odumírání, obnovují cévní zásobení nervové tkáně, mají protizánětlivý účinek a mají další účinky, které mohou vést ke zpomalení choroby (viz např. přehled Lewis a Suzuki v Stem Cell Reserch & Therapy, 2014: “Therapeutic application of mesenchymal stem cells for amyotrophic lateral sclerosis“).

V roce 2016 byly publikovány další 2 významné publikace:

Přehledová práce Prof. Evy Feldmanové (Chen et al, Annals of Neurology, 2016 “Intraspinal Stem Cell Transplantation for ALS“, časopis Americké Neurologické asociace), která uvádí přehled poznatků o možnosti léčby ALS kmenovými buňkami, které jsou vybaveny celou komplexní mašinérií mechanismů ovlivňujících lokální prostředí nervových buněk a dokáží zachraňovat nemocné motorické neurony.

Studie ze skupiny Dr. Karussise v prestižním časopise (Petrou et al, JAMA Neurology, 2016): “Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis“) přináší zjištění, že u 13 pacientů ze sledovaných 14 pacientů, tedy u 93 %, došlo ke zpomalení progrese nemoci, testované pomocí poklesu vitální kapacity plic a standardními funkčními testy (ALSFSR). Tito neurologové označují nalezené 25% zpomalení rychlosti poklesu funkčních testů po dobu 6 měsíců za klinicky signifikantní efekt léčby. V této práci je citována i preklinická studie vědců vedených prof. Sykovou z Ústavu experimentální medicíny AVČR publikovaná již v r. 2011 (Forostyak et al, Cytotherapy, 2011), ve které testy kmenových buněk na zvířatech ukázaly přesvědčivé výsledky, ze kterých lze usuzovat, že mají možnost zpomalit degeneraci neuronů u ALS pacientů.

Výsledky české klinické studie firmy Bioinova, Ústavu experimentální medicíny AVČR a Neurologické kliniky FN Motol rovněž ukazují po jednorázové aplikaci kmenových buněk zpomalení progrese choroby po dobu 3-6 měsíců. Poslední pacienti ve studii budou ještě vyhodnoceni, ale její výsledky na dosud největší skupině pacientů byly s úspěchem presentovány na konferenci v USA a publikovány jako souhrn v časopise Cell Transplantation, 2016: “Stem cells for treatment of amyotrophic lateral sclerosis. Preclinical and clinical study.“

Spontánní reakce některých pacientů:

Pacientka J.K: “Sama jsem trpící touto nemocí již 10. rokem a umírající. Že aplikace kmenových buněk nepomáhá? Nevyléčí nemoc, to ano. Lék zatím neexistuje. Ale na to jsme upozorňováni. U mně po aplikaci nastala obrovská úleva od bolestí, uvolnila se spasticita svalová, tím se zlepšila pohyblivost. Zlepšila se mi chůze, mluvení a dýchání. Měly pro mne blahodárný účinek. Na každého mají jiný účinek, jako je několik forem této nemoci. Proto toužebně čekám na druhou klinickou studii.“

Pacient A.J.: “Chci poděkovat za možnost léčby ALS. Již po první aplikaci kmenových buněk, jsem cítil velkou úlevu a zpomalení této závažné nemoci.“

Příbuzný pacienta V.S.: “Chtěl bych požádat o opakování aplikace kmenových buněk pro otce. Zdá se, že první aplikace měla pozitivní dopad, u otce je zatím pouze nepatrné zhoršení řeči.“

Pacient Z.B.: “Před první a druhou aplikací jsem měl problémy s řečí a začínaly fascikulace na rukou - neměl jsem žádné problémy s pohybem. Po těchto dvou aplikacích ca. po dvou týdnech ustaly fascikulace v rukou a nemám je dodnes. Po aplikaci kmen. buněk vždy zlepšení stavu trvající cca 2 měsíce. V současné době nemám kromě jazyka žádné fascikulace a nemám žádné pohybové problémy, ale postupně se mi zhoršuje řeč a občas začínám mít problémy s polykáním.“

Pacient L.M.: “Aplikaci kmenových buněk jsem absolvoval již třikrát a mohu říci, že mi pomohly zbrzdit průběh mé nemoci a zmírnit její projevy (zlepšilo se mi např. polykání) a tím získat čas, který tak nutně potřebuji.“

Zdroj: PROTEX/ČTK